La mucoviscidose est une maladie génétique incurable et mortelle affectant en France 7 500 patients. Les mutations du gène CFTR conduisent à la production d’un mucus déshydraté et visqueux qui altère les fonctions respiratoire et digestive. Le dépistage néonatal, les traitements symptomatiques, jusqu’à la greffe pulmonaire, ont permis d’en améliorer peu à peu le pronostic. Depuis une douzaine d’années ont été développés des modulateurs du canal CFTR. En 2021, l’association de deux correcteurs et d’un potentiateur (Kaftrio) a été commercialisée en France. Elle permet, avec un bon profil de sécurité, d’améliorer spectaculairement fonction respiratoire et qualité de vie chez les patients porteurs d’une ou deux mutations F508del (83 % en France), dès l’âge de 6 ans. Leur impact sur l’espérance de vie suscite beaucoup d’espoir. Malheureusement, tous les patients ne sont pas éligibles à cette médecine de précision.